Nouveau médicament pour l’Amyotrophie spinale

Le ministre de la Santé et des Services sociaux, Christian Dubé, annonce que le médicament Zolgensma^MC sera ajouté à la Liste de médicaments fournis en établissements de santé à compter du 20 octobre prochain.

Le Zolgensma^MC est la première thérapie génique pour le traitement de l’amyotrophie spinale, une maladie neuromusculaire génétique progressive rare qui entraîne une perte irréversible de motoneurones. Le Zolgensma^MC a été évalué par l’Institut national d’excellence en santé et en services sociaux (INESSS), qui en a reconnu la valeur thérapeutique.

Une nouvelle attendue

« Je suis extrêmement heureux d’annoncer cette bonne nouvelle, qui était très attendue par les familles d’enfants au Québec atteints de l’amyotrophie spinale. Nous sommes sensibles aux conséquences de cette maladie sur la qualité de vie des patients, de même que sur leur développement et leur autonomie. C’est pourquoi j’ai tenu à tout mettre en œuvre pour devancer son inscription à la Liste de médicaments. »

Considérant le prix élevé du médicament, une négociation pancanadienne, à laquelle le Québec a participé activement, a été menée par les provinces pour obtenir un prix plus acceptable. Cette négociation a été couronnée de succès dans les derniers jours.

L’utilisation du Zolgensma^MC sera balisée par un critère d’utilisation défini par l’INESSS.